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GC녹십자, 미국 미럼서 희귀간질환 신약 도입

소아 희귀 간질환 치료제 국내 독점 권리 


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GC녹십자 본사/ 사진 제공=GC녹십자 


GC녹십자(312,000 0.00%)는 미국 미럼 파마슈티컬스와 소아 희귀간질환 신약 

‘마라릭시뱃’의 개발 및 상용화를 위한 독점 계약을 체결했다고 27일 밝혔다.

미럼은 현재 마라릭시뱃의 알라질 증후군(ALGS), 진행성 가족성 간내 답즙정체증(PFIC), 

담도 폐쇄증(BA) 적응증에 대한 미국 및 유럽 허가 절차와 임상을 진행 중이다.

알라질 증후군은 간 담도가 감소하고 담즙이 정체되는 희귀 유전 질환이다. 

진행성 가족성 간내 담즙 정체증은 간세포에서 답즙 배출에 관여하는 단백질의 

유전적 결함으로 발생한다. 담도 폐쇄증은 간 밖으로 연결된 담도관이 

파괴되거나 형성에 이상이 생겨서 일부 또는 전부가 폐쇄되는 상태를 말한다. 

알라질 증후군과 담도 폐쇄증 적응증에 대해서는 현재 간이식 외 허가된 

치료제가 없는 상황이라는 게 회사의 설명이다. 


마라릭시뱃은 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 1세 이상 알라질 증후군 

환자의 소양증(pruritus) 혁신치료제 지정을 받아, 올 1월 품목 허가 신청 단계에 

진입했다. 진행성 가족성 간내 답즙정체증 타입2에 대해서도 유럽에서 품목 허가 

절차를 진행 중이다. 담도 폐쇄증으로는 글로벌 임상 2상에 돌입했다.

이번 계약을 통해 GC녹십자는 마라릭시뱃에 대한 국내 독점 개발 및 상용화 

권리를 확보했다. 회사는 내년 알라질 증후군을 시작으로, 세 가지 적응증에 대한 

순차적인 국내 승인을 예상하고 있다.


허은철 GC녹십자 대표는 “이번 협력은 소아 희귀질환 극복을 위한 또 다른 

중요한 이정표가 될 것”이라며 “국내 희귀질환 환자들의 삶의 질 향상을 위해 

치료제의 조속한 상용화에 최선을 다하겠다”고 말했다.



이도희 기자 


뉴스 링크 - https://www.hankyung.com/it/article/202107270561i


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https://www.hankyung.com/it/article/202107270561i

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